mRNA疗法:过去、现在和未来

Q78; 信使mRNA(messenger RNA,mRNA)疗法是通过将效应分子以mRNA的形式递送至细胞内以治疗疾病的方法.mRNA各个部分序列高度可变的特点为高通量药物开发以及个性化治疗提供了潜在解决方案.本文从mRNA发展历程切入,概述了 mRNA的发现发展及其递送方法的演进过程.并针对mRNA所递送蛋白质的不同,分类别介绍mRNA在蛋白质替代疗法、癌症治疗、在体基因编辑和传染病预防中的应用.为将mRNA制剂应用于临床,需针对mRNA及其递送载体进行优化十分关键.本文进一步介绍如何通过核苷修饰和序列优化等方法提高mRNA的翻译效率以及稳定性,并系统比较新型环状mRNA与传统线性mRNA...

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Bibliographic Details
Published in中国生物化学与分子生物学报 Vol. 41; no. 2; pp. 178 - 189
Main Authors 孙梦泽, 李鹏翠, 胡晓青
Format Journal Article
LanguageChinese
Published 北京大学第三医院运动医学科,北京大学运动医学研究所,运动医学关节伤病北京市重点实验室,北京 100191%山西医科大学第二医院骨科,骨与软组织损伤修复山西省重点实验室,太原 030001 2025
Subjects
mRNA疗法
messenger RNA(mRNA)
信使核糖核酸
mRNA delivery
mRNA therapy
mRNA递送
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ISSN1007-7626
DOI10.13865/j.cnki.cjbmb.2024.12.1287

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Summary:Q78; 信使mRNA(messenger RNA,mRNA)疗法是通过将效应分子以mRNA的形式递送至细胞内以治疗疾病的方法.mRNA各个部分序列高度可变的特点为高通量药物开发以及个性化治疗提供了潜在解决方案.本文从mRNA发展历程切入,概述了 mRNA的发现发展及其递送方法的演进过程.并针对mRNA所递送蛋白质的不同,分类别介绍mRNA在蛋白质替代疗法、癌症治疗、在体基因编辑和传染病预防中的应用.为将mRNA制剂应用于临床,需针对mRNA及其递送载体进行优化十分关键.本文进一步介绍如何通过核苷修饰和序列优化等方法提高mRNA的翻译效率以及稳定性,并系统比较新型环状mRNA与传统线性mRNA在疫苗开发方面的优劣.同时,针对mR-NA 的不同递送系统,本文总结脂质纳米颗粒等常用的递送手段,并详细阐述各个方法在靶向递送方面的最新进展.针对目前上市和在研的mRNA药物,本文系统总结其治疗的疾病、递送的效应分子以及所处的临床阶段.最后,本文展望了目前mRNA疗法所面临的问题以及能够潜在治疗的疾病,以期为mRNA疗法开发提供理论基础和参考依据.
ISSN:1007-7626
DOI:10.13865/j.cnki.cjbmb.2024.12.1287