吡仑帕奈辅助治疗遗传性癫痫儿童的临床疗效及安全性研究

目的 分析吡仑帕奈(perampanel,PER)添加治疗遗传性癫痫患儿的疗效及安全性.方法 回顾性分析2020年11月—2023年4月就诊于武汉儿童医院神经内科,给予PER添加治疗并经全外显子组测序确定为遗传性病因的53例癫痫患儿的临床资料.主要结局指标为PER治疗12个月时发作频率较基线减少≥50%的患儿比例(即有效率),次要结局指标为PER治疗3、6个月时的有效率.分析PER添加治疗遗传性癫痫疗效的影响因素,观察不良反应.结果 中位随访时长13.10个月,随访12个月时共42例患儿纳入分析,男性25例(60%),女性17例(40%).PER中位起始剂量为1.5(1.0,2.0)mg/d,...

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Published in中国当代儿科杂志 Vol. 27; no. 2; pp. 171 - 175
Main Authors 易珈沁, 孙丹
Format Journal Article
LanguageChinese
Published 华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院神经内科,湖北 武汉 430016 2025
Subjects
吡仑帕奈
添加治疗
Epilepsy
Perampanel
儿童
Child
癫痫
Add-on therapy
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ISSN1008-8830
DOI10.7499/j.issn.1008-8830.2409069

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Summary:目的 分析吡仑帕奈(perampanel,PER)添加治疗遗传性癫痫患儿的疗效及安全性.方法 回顾性分析2020年11月—2023年4月就诊于武汉儿童医院神经内科,给予PER添加治疗并经全外显子组测序确定为遗传性病因的53例癫痫患儿的临床资料.主要结局指标为PER治疗12个月时发作频率较基线减少≥50%的患儿比例(即有效率),次要结局指标为PER治疗3、6个月时的有效率.分析PER添加治疗遗传性癫痫疗效的影响因素,观察不良反应.结果 中位随访时长13.10个月,随访12个月时共42例患儿纳入分析,男性25例(60%),女性17例(40%).PER中位起始剂量为1.5(1.0,2.0)mg/d,中位维持剂量为4.0(3.0,8.0)mg/d.PER在治疗3、6、12个月有效率为61%(30/49)、54%(25/46)及48%(20/42),编码不同蛋白质功能的基因突变患儿的PER疗效比较差异无统计学意义(P>0.05).最常见药物不良反应为疲乏(3例,6%).结论 PER添加治疗遗传性癫痫患儿有较好疗效及安全性,暂未发现影响PER疗效的相关因素.
ISSN:1008-8830
DOI:10.7499/j.issn.1008-8830.2409069