单倍体和同胞全相合移植治疗高危小儿AML的疗效比较:一项多中心临床研究

背景与目的 人类白细胞抗原同胞全相合供者(identical sibling donor,ISD)–造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,SCT)是高危小儿急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)的潜在治疗方法.几乎所有儿童均有单倍体相合供者(haploidentical donor,HID).以往研究表明,小儿和成人AML患者的HID-SCT与ISD-SCT的结局相似.但是,HID-SCT在高危儿童AML中的疗效尚不明确.方法 分析179例接受ISD-SCT(n=23)或HID-SCT(n=156)治疗的...

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Published in癌症 Vol. 39; no. 10; pp. 455 - 466
Main Authors 郑凤美, 张曦, 李春富, 程翼飞, 高力, 何岳林, 王昱, 黄晓军
Format Journal Article
LanguageChinese
Published 国家血液系统疾病临床医学研究中心,造血干细胞移植北京市重点实验室,北京大学人民医院,北京大学血液病研究所,北京100044,中国%陆军军医大学新桥医院血液科,重庆 400037,中国%南方医科大学南方医院儿科,广州 510515,广东,中国%国家血液系统疾病临床医学研究中心,造血干细胞移植北京市重点实验室,北京大学人民医院,北京大学血液病研究所,北京100044,中国 2020
北京大学-清华大学生命科学联合中心,北京 100871,中国
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ISSN1000-467X

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Summary:背景与目的 人类白细胞抗原同胞全相合供者(identical sibling donor,ISD)–造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,SCT)是高危小儿急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)的潜在治疗方法.几乎所有儿童均有单倍体相合供者(haploidentical donor,HID).以往研究表明,小儿和成人AML患者的HID-SCT与ISD-SCT的结局相似.但是,HID-SCT在高危儿童AML中的疗效尚不明确.方法 分析179例接受ISD-SCT(n=23)或HID-SCT(n=156)治疗的18岁以下的高危AML患儿资料,比较高危AML患儿接受HID-SCT或ISD-SCT治疗的总生存.HID-SCT采用基于粒细胞集落刺激因子加抗胸腺细胞球蛋白的方案.我们还分析了已知细胞遗传学危险度的第一次缓解期(first complete remission,CR1)AML的亚组数据.结果 ISD-SCT组和HID-SCT组中具有不良细胞遗传学危险度的患者分别为8(34.8%)例和13(18.8%)例,CR1之外的患者分别为6(26.1%)例和14(20.3%)例.II–IV级急性移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)的累积发生率:ISD-SCT组为13.0%,HID-SCT组为34.8%(P=0.062);慢性GVHD的3年累积发生率分别为14.1%和34.9%(P=0.091).ISD-SCT组的复发率显著高于HID-SCT组(39.1%vs.16.4%,P=0.027);非复发死亡率分别为0.0%和10.6%(P=0.113).3年总生存率:ISD-SCT组为73.0%,HID-SCT组为74.6%(P=0.689).在亚组分析中,ISD-SCT组的3年复发率高于HID-SCT组(50.0%vs.9.2%,P=0.001),ISD-SCT组的3年无病生存率(disease-free survival,DFS;50.0%)低于HID-SCT组(81.2%)(P=0.021).结论 对于高危AML患儿,HID-SCT治疗可获得与ISD-SCT治疗相似的DFS和OS;前者的GVHD发生率可能高于后者,但可控.
ISSN:1000-467X