浙江省289例阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的临床特征

• Published in: 中华血液学杂志 Vol. 45; no. 6; pp. 549 - 555
• Main Authors: 许改香, 金伟媚, 叶宝东, 江松福, 胡超, 黄昕, 谢炳寿, 蒋慧芳, 陈莉莉, 姚荣欣, 陆滢, 李琳洁, 张瑾, 欧阳桂芳, 洪用伟, 孔宏伟, 裘哲君, 罗文纪, 褚斌斌, 张慧琪, 曾惠, 周秀杰, 施鹏飞, 徐莹, 金洁, 佟红艳
• Format: Journal Article
• Language: Chinese
• Published: 浙江大学医学院附属第一医院，杭州 310003%丽水市人民医院，丽水 323050%浙江省中医院，杭州 310003%温州医科大学附属第一医院，温州 325015%温州市人民医院，温州 325099%浙江省立同德医院，杭州 310012%台州市第一人民医院，台州 318020%温州医科大学附属第二医院，温州 325035%宁波市鄞州人民医院，宁波 315100%丽水市中心医院，丽水 323020%浙江大学医学院附属邵逸夫医院，杭州 310016%宁波市第一医院，宁波 315042%宁波市鄞州第二医院，宁波 315199%衢州市人民医院，衢州 324002%解放军联勤保障部队第906医院，宁波 315100%萧山区第一人民医院，杭州 311201%宁波明州医院，宁波 319199%湖州市第一人民医院，湖州 313099%嘉兴市第一医院，嘉兴 314001%海宁市人民医院，嘉兴 314499%杭州市第一人民医院，杭州 310003 14.06.2024
• Subjects: 乳酸脱氢酶; Lactic dehydrogenase; 血栓; PNH克隆; 阵发性睡眠性血红蛋白尿症; Thrombus; PNH clone; Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
• ISSN: 0253-2727
• DOI: 10.3760/cma.j.cn121090-20240127-00041

目的:对浙江省阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的临床特征、治疗现状及其生存情况进行多中心回顾性分析，以提高对该疾病的认识和规范化诊治水平。方法:纳入了2005年9月至2023年5月就诊于浙江省20家医院的289例PNH患者，随访并收集数据，对其临床特点、诊治现状及生存情况进行分析。结果:289例PNH患者中男148例，女141例，中位发病年龄为45（16～87）岁，发病高峰年龄为20～49岁（57.8%）。中位血清乳酸脱氢酶（LDH）水平为1 142（604～1 925）U/L 。其中经典型PNH占70.9%，合并骨髓衰竭性疾病（PNH/BMF）型占24.4%，亚临床型PNH占4.7%。病程中主要临床表现包括疲劳或无力（80.8%，235/289）、头晕（73.4%，212/289）、尿色加深（66.2%，179/272）和黄疸（46.2%，126/270）。常见的合并症为血红蛋白尿（58.7%）、肾功能损害（17.6%）、血栓（15.0%）。有82.3%患者接受糖皮质激素治疗，70.9%需要输血，30.7%使用免疫抑制剂，13.8%接受抗凝治疗，6.3%接受了异基因造血干细胞移植。10年总生存（OS）率为84.4%（95% CI 78.0%～91.3%）。 结论:PNH患者好发于中青年，男女比例相当，临床常见表现为疲劳、头晕、血红蛋白尿、黄疸、肾功能损害、反复血栓等。本组患者的10年OS率和国内其他中心报道相当。