初诊慢性髓性白血病患者接受酪氨酸激酶抑制剂治疗现状分析：国内多中心、回顾性真实世界研究

• Published in: Zhōnghuá xuèyèxué zázhì Vol. 45; no. 3; pp. 215 - 224
• Main Authors: 张小帅, 刘兵城, 杜新, 张龑莉, 许娜, 刘晓力, 黎纬明, 林海, 梁蓉, 陈春燕, 黄健, 杨云帆, 朱焕玲, 潘崚, 王晓冬, 李国辉, 刘卓刚, 张延清, 刘振芳, 胡建达, 刘春水, 李菲, 杨威, 孟力, 韩艳秋, 林丽娥, 赵震宇, 涂传清, 郑彩凤, 白炎亮, 周泽平, 陈苏宁, 仇惠英, 杨莉洁, 孙秀丽, 孙慧, 周励, 刘泽林, 王淡瑜, 郭健欣, 庞丽萍, 曾庆曙, 索晓慧, 张伟华, 郑媛君, 江倩
• Format: Journal Article
• Language: Chinese; English
• Published: No. 288, Nanjing road, Heping district, Tianjin 北京大学人民医院、北京大学血液病研究所、国家血液系统疾病临床医学研究中心，北京 100044%中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所），天津 300020%深圳市第二人民医院，深圳 518035%郑州大学附属肿瘤医院、河南省肿瘤医院、河南省血液病研究所，郑州 450008%南方医科大学南方医院，广州 510515%华中科技大学同济医学院附属协和医院，武汉 430022%吉林大学第一医院，长春 130021%空军军医大学西京医院，西安 710032%山东大学齐鲁医院，济南 250012%浙江大学医学院附属第四医院，杭州 322000%四川大学华西医院，成都 610041%四川省人民医院，成都 610072%空军军医大学第二附属医院，西安 710038%中国医科大学附属盛京医院，沈阳 110020%哈尔滨医科大学附属第二医院，哈尔滨 150086%广西医科大学第一附属医院，南宁 530021%福建医科大学附属协和医院，福建省血液病研究所，福建省血液病学重点实验室，福州 350001%南昌大学第一附属医院，南昌大学淋巴肿瘤疾病研究所，南昌 330006%华中科技大学同济医学院附属同济医院，武汉 430030%内蒙古医科大学附属医院，呼和浩特 010050%海南省人民医院，海口 570311%深圳市宝安区人民医院，深圳 518101%河南省人民医院，郑州 450003%昆明医科大学第二附属医院，昆明 650106%苏州大学附属第一医院，江苏省血液研究所，国家血液系统疾病临床医学研究中心，国家卫生健康委员会血栓与止血重点实验室，血液学协同创新中心，苏州 215006%西安国际医学中心医院，西安 710117%大连医科大学附属第一医院，大连 116011%郑州大学第一附属医院血液科，郑州 450000%上海交通大学附属瑞金医院，上海 200025%华中科技大学协和深圳医院（南山医院），深圳 518000%福建医科大学附属第二医院，泉州 362000%北京大学深圳医院，深圳 516473%安徽医科大学第一附属医院，合肥 230022%邯郸市中心医院，邯郸 057150%山西医科大学第一医院，太原 300012 14.03.2024; Editorial office of Chinese Journal of Hematology
• Subjects: 论著; 白血病，髓样，慢性; Real-world study; Tyrosine kinase inhibitor; 治疗现状; Multi-centre; 酪氨酸激酶抑制剂; 多中心; Leukemia, myeloid, chronic; 真实世界研究; Treatment status
• ISSN: 0253-2727; 2707-9740
• DOI: 10.3760/cma.j.cn121090-20231108-00255

目的:回顾性分析国内初诊慢性髓性白血病（CML）患者接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗现状。方法:回顾性收集来自中国27个省市自治区共77个中心自2006年1月至2022年12月期间确诊、年龄≥18岁、确诊后6个月内接受伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或氟马替尼作为一线治疗且资料相对完整的CML慢性期（CP）和加速期（AP）病例。分析一线TKI选择、目前用药现状、药物转换及原因，接受TKI治疗反应、结局及其影响因素。结果:研究最终纳入6 893例接受伊马替尼（4 906例，71.2%）、尼洛替尼（1 157例，16.8%）、达沙替尼（298例，4.3%）或氟马替尼（532例，7.2%）作为一线治疗的成人CML-CP（6 453例，93.6%）和AP（440例，6.4%）患者。所有患者中位随访43（ IQR 22~75）个月，共1 581例（22.9%）患者由于耐药（1 055例，15.3%）、不耐受（248例，3.6%）、为追求更好疗效（168例，2.4%）、经济或其他原因（110例，1.6%）换药。AP患者换药比例显著高于CP患者（44.1%对21.5%， P<0.001），且因耐药而转换治疗的比例也显著更高（75.3%对66.1%， P=0.011）。多因素分析显示，男性、低HGB浓度及ELTS评分中/高危组与CP患者较低的细胞遗传学、分子学反应获得率及较差的结局均相关，高WBC、一线接受第二代TKI治疗与较高的治疗反应获得率相关，初诊时携带Ph +附加染色体异常（ACA）与较差的无进展生存（PFS）相关，而Sokal评分中/高危组仅与较低的完全细胞遗传学反应、主要分子学反应获得率和较差的PFS相关；较低的HGB浓度和较大的脾脏与AP患者较低的细胞遗传学和分子学反应获得率相关，一线接受第二代TKI治疗与较高的治疗反应获得率相关，较低的PLT、较高的原始细胞比例和初诊时携带Ph +ACA与较差的无转化生存相关，初诊时携带Ph + ACA与较差的总生存相关。 结论:目前，绝大多数的初诊CP或AP CML患者可长期获益于TKI治疗，获得较好的治疗反应及生存结局。