筋ジストロフィーの臨床開発を推進する研究基盤：RemudyとMDCTN

国際協調に基づく遺伝性神経・筋疾患の臨床研究の推進を目的とし，国立精神・神経医療研究センターに，神経筋疾患患者情報登録Remudyを構築し，現在，ジストロフィノパチーおよびGNEミオパチーのレジストリーを運営している．設立当初の目的である臨床研究の計画および実施の際に対象となる疾患の疫学データを提供し，登録者へ正確な情報提供と迅速かつ効率的な試験参加者のリクルートフローを筋ジストロフィー臨床試験ネットワークMDCTNと共に構築した．さらに，疫学・自然歴情報を提供する臨床研究も実施している．これらの取り組みは，希少な難治性疾患の臨床研究基盤整備のモデルケースを提示している．...

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Bibliographic Details
Published in臨床神経学 Vol. 54; no. 12; pp. 1069 - 1070
Main Authors 三橋, 里美, 清水, 玲子, 武田, 伸一, 木村, 円, 中村, 治雅, 林, 由起子, 森, まどか, 竹内, 芙実, 小牧, 宏文, 川井, 充, 西野, 一三
Format Journal Article
LanguageJapanese
Published 日本神経学会 2014
Subjects
Remudy
TREAT-NMD
国際協調
希少疾患
筋ジストロフィー
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ISSN0009-918X
1882-0654
DOI10.5692/clinicalneurol.54.1069

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Summary:国際協調に基づく遺伝性神経・筋疾患の臨床研究の推進を目的とし，国立精神・神経医療研究センターに，神経筋疾患患者情報登録Remudyを構築し，現在，ジストロフィノパチーおよびGNEミオパチーのレジストリーを運営している．設立当初の目的である臨床研究の計画および実施の際に対象となる疾患の疫学データを提供し，登録者へ正確な情報提供と迅速かつ効率的な試験参加者のリクルートフローを筋ジストロフィー臨床試験ネットワークMDCTNと共に構築した．さらに，疫学・自然歴情報を提供する臨床研究も実施している．これらの取り組みは，希少な難治性疾患の臨床研究基盤整備のモデルケースを提示している．
ISSN:0009-918X
1882-0654
DOI:10.5692/clinicalneurol.54.1069