VI．家族性アミロイドポリニューロパチー（遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス）

家族性アミロイドポリニューロパチーは，遺伝的に変異したトランスサイレチンが前駆蛋白質となるタイプが最も多い．近年の研究の進歩により，さまざまなジェノタイプ，フェノタイプがあることが明らかにされており，遺伝性ATTRvアミロイドーシスという名前が推奨されている．治療法は肝移植をはじめ，TTRの四量体安定化剤，gene silencing治療ならびに抗体治療等さまざまな新しい治療法が開発されてきており，難治性疾患から治療できる疾患となってきた．...

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Bibliographic Details
Published in日本内科学会雑誌 Vol. 108; no. 8; pp. 1552 - 1561
Main Author 安東, 由喜雄
Format Journal Article
LanguageJapanese
Published 一般社団法人 日本内科学会 10.08.2019
Subjects
アミロイドーシス
トランスサイレチン
多発ニューロパチー
疾患修飾療法
肝移植
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ISSN0021-5384
1883-2083
DOI10.2169/naika.108.1552

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Summary:家族性アミロイドポリニューロパチーは，遺伝的に変異したトランスサイレチンが前駆蛋白質となるタイプが最も多い．近年の研究の進歩により，さまざまなジェノタイプ，フェノタイプがあることが明らかにされており，遺伝性ATTRvアミロイドーシスという名前が推奨されている．治療法は肝移植をはじめ，TTRの四量体安定化剤，gene silencing治療ならびに抗体治療等さまざまな新しい治療法が開発されてきており，難治性疾患から治療できる疾患となってきた．
ISSN:0021-5384
1883-2083
DOI:10.2169/naika.108.1552