索拉非尼作为挽救性治疗在难治复发性FLT3突变阳性急性髓系白血病中的临床应用研究

目的分析索拉非尼作为难治复发性FLT3突变阳性急性髓系白血病（AML）患者挽救性治疗策略在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前后应用的效果。方法16例难治复发性FLT3突变阳性AML患者（10例为移植前难治复发，6例为移植后复发）纳入回顾性研究；索拉非尼应用方法包括索拉非尼联合化疗诱导缓解和缓解后索拉非尼单药维持治疗。结果16例患者中13例经1～2个疗程诱导缓解治疗获完全缓解（CR），包括7例移植前难治复发和6例移植后复发患者。移植后中位随访472（59～1 569）d，12例存活，4例死亡，死亡原因包括复发3例、急性移植物抗宿主病1例。16例患者移植后2年累积总生存率和无病生存率分别...

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Published in中华血液学杂志 Vol. 37; no. 4; pp. 292 - 296
Main Author 张钰 宣丽 范志平 黄芬 江千里 许娜 高雅 孙竞 刘启发
Format Journal Article
LanguageChinese
Published 南方医科大学南方医院血液科, 广州,510515 2016
Subjects
基因，FLT3
白血病，髓样，急性
索拉非尼
造血干细胞移植
索拉非尼
基因,FLT3
Gene,FMS-like tyrosine kinase 3
Sorafenib
Leukemia,myeloid,acute
白血病,髓样,急性
造血干细胞移植
Hematopoietic stem cell transplantation
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ISSN0253-2727
DOI10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2016.04.009

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Summary:目的分析索拉非尼作为难治复发性FLT3突变阳性急性髓系白血病（AML）患者挽救性治疗策略在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前后应用的效果。方法16例难治复发性FLT3突变阳性AML患者（10例为移植前难治复发，6例为移植后复发）纳入回顾性研究；索拉非尼应用方法包括索拉非尼联合化疗诱导缓解和缓解后索拉非尼单药维持治疗。结果16例患者中13例经1～2个疗程诱导缓解治疗获完全缓解（CR），包括7例移植前难治复发和6例移植后复发患者。移植后中位随访472（59～1 569）d，12例存活，4例死亡，死亡原因包括复发3例、急性移植物抗宿主病1例。16例患者移植后2年累积总生存率和无病生存率分别为（75.0±10.8）%和（50.5±13.7）%。索拉非尼主要不良反应为皮疹，移植前应用者皮疹发生率低于移植后应用者（30.0%对75.0%, P=0.043）。结论索拉非尼作为难治复发性FLT3突变阳性AML挽救性治疗策略，移植前后应用均能降低移植后患者的复发率，提高生存率。
Bibliography:Objective To analyze the effect of sorafenib as salvage therapy used before and/or after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation （allo-HSCT） in refractory relapsed FLT3-positive acute myeloid leukemia （AML）. Methods A total of 16 patients with refractory relapsed FLT3-positive AML, including 10 refractory relapsed pre-transplantation and 6 relapsed after allo-HSCT, were enrolled in this retrospective study. Sorafenib treatment protocols included sorafenib in combination with chemotherapy inducing remission, and sorafenib monotherapy as mauntenance treatment after complete remission （CR）. Results Thirteen of the 16 patients achieved CR after one or two courses of induction therapy, including 7 refractory relapsed pre-transplantation and 6 relapsed after allo-HSCT. With a median follow up of 472 （range, 59-1 569） days post-transplantation, 12 patients survived and 4 died. Causes of death included leukemia relapse （n=3） and acute graft-versus-host disease （n=1）. The 2-year overall and disease-free sur
ISSN:0253-2727
DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2016.04.009