索拉非尼单药治疗FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病14例疗效及安全性分析

目的 探讨索拉非尼单药治疗FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（AML）患者的有效性与安全性.方法 选取2014年4月至2015年12月使用索拉非尼单药治疗的FLT3-ITD突变阳性AML患者14例,其中男7例,女7例,中位年龄42（14～81）岁.4例为初治患者,9例为难治性患者,1例为复发患者.其中78.6％（11/14）的患者存在严重合并症;57.1％（8/14）的患者KPS评分＜60分,中位评分45（20～70）分.索拉非尼起始用量为400mg每日2次,如患者耐受持续使用.通过MICM检查对患者的治疗效果进行评价,通过配对t检验对索拉非尼治疗前后的临床指标进行分析.结果 索拉非尼单药...

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Published inZhōnghuá xuèyèxué zázhì Vol. 37; no. 12; pp. 1022 - 1026
Main Authors 贾晋松, 主鸿鹄, 付海霞, 宫立众, 孔军, 黄晓军, 江浩
Format Journal Article
LanguageChinese
English
Published No. 288, Nanjing road, Heping district, Tianjin 100044,北京大学人民医院、北京大学血液病研究所 01.12.2016
Editorial office of Chinese Journal of Hematology
Subjects
DNA突变分析
基因，FLT3
白血病，髓样，急性
索拉非尼
论著
索拉非尼
DNA突变分析
基因,FLT3
DNA mutational analysis
Leukemia,myeloid,acute
白血病,髓样,急性
Gene,FLT3
Sorafinbe
Online AccessGet full text
ISSN0253-2727
2707-9740
DOI10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2016.12.002

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Summary:目的 探讨索拉非尼单药治疗FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（AML）患者的有效性与安全性.方法 选取2014年4月至2015年12月使用索拉非尼单药治疗的FLT3-ITD突变阳性AML患者14例,其中男7例,女7例,中位年龄42（14～81）岁.4例为初治患者,9例为难治性患者,1例为复发患者.其中78.6％（11/14）的患者存在严重合并症;57.1％（8/14）的患者KPS评分＜60分,中位评分45（20～70）分.索拉非尼起始用量为400mg每日2次,如患者耐受持续使用.通过MICM检查对患者的治疗效果进行评价,通过配对t检验对索拉非尼治疗前后的临床指标进行分析.结果 索拉非尼单药治疗后与治疗前相比较,外周血WBC [4.2（0.9～11.8）×10^9/L对39.6 （2.3～209.5）×10^9/L,P＜0.001]、幼稚细胞比例[0.07（0～0.54）对0.53（0～0.94）,P＜0.001]以及骨髓幼稚细胞比例[0.266（0.020～0.880）对0.604（0.180～0.900）,P=0.003]均明显下降.治疗总反应率为57.1％（8/14）,5例（35.7％）达到完全缓解（CR）;4例初治患者中2例达到CR,1例达到部分缓解（PR）,1例未缓解（NR）;10例难治复发患者中3例达到CR,2例达到PR,5例NR.有效患者达分子生物学缓解（FLT3-ITD转阴）的中位时间为46（33～72）d,中位无进展生存时间为53（28～175）d.治疗相关不良反应可耐受.结论 索拉非尼对FLT3-ITD突变阳性AML患者具有一定疗效.索拉非尼单药治疗方案可作为老年或伴有严重合并症、暂时不适宜行强化疗和难治复发FLT3-ITD突变阳性AML患者的一个治疗选择.
Bibliography:Objective To explore the efficacy and safety of Sorafenib as monotherapy to FLT3 positive acute myeloid leukemia（AML）.Methods From April 2014 to December 2015,fourteen AML patients with FLT3 positive,7 males and 7 females with a median age of 42（range：14-81） years old,were enrolled in this study.Of the 14 cases,4 were de novo cases,9 refractory cases and 1 relapsed case,including 78.6% patients with severe complications and 57.1% patients with KPS score less than 60 [the median KPS score was 45 （20-70）].The administration of Sorafenib was 400 mg twice daily and Sorafenib was continued if tolerated.The treatment response was evaluated by MICM and the data were analyzed by paired samples t test before and after Sorafenib treatment.Results The peripheral blood WBC count [4.2 （0.9-11.8） × 10^9/L vs 39.6 （2.3-209.5） × 10^9/L,P〈0.001],the percentage of peripheral blast cell [0.07 （0-0.54） vs 0.53 （0-0.94）,P〈0.001] and the percentage of bone marrow blast cell [0.266 （0.020-0.880） vs 0.604 （0.180-0.900）,P=0.003] were
ISSN:0253-2727
2707-9740
DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2016.12.002