遺傳性代謝疾病之治療

遺傳性代謝疾病的種類繁多，但病人數相對偏少，以致於藥物開發的速度緩慢。傳統的代謝疾病治療以飲食控制、移除有毒物質堆積、補充缺乏酵素或蛋白質以及小分子治療為主。近年來，基因治療的開發，讓這群疾病的治療跨入新的世紀。目前遺傳性代謝疾病上市的治療主要以慢病毒載體（lentivrius）以及反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide）以及RNA干擾治療（RNAi）為主。而腺相關病毒（adeno-associated virus）載體的治療及非病毒載體的mRNA治療，也都在進行臨床試驗。相信在不久的將來，會有越來越多的疾病，可以獲得治療。...

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Published in台灣醫學 Vol. 26; no. 4; pp. 435 - 439
Main Authors 李妮鍾(Ni-Chung Lee), 簡穎秀(Yin-Hsiu Chien), 胡務亮(Wuh-Liang Hwu)
Format Journal Article
LanguageChinese
Published 台灣 臺灣醫學會 25.07.2022
Subjects
gene therapy
inborn error of metabolism
inherited disease
TSCI
基因治療
遺傳性代謝疾病
遺傳性疾病
inherited disease
gene therapy
遺傳性疾病
遺傳性代謝疾病
inborn error of metabolism
基因治療
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ISSN1028-1916
DOI10.6320/FJM.202207_26(4).0007

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Summary:遺傳性代謝疾病的種類繁多，但病人數相對偏少，以致於藥物開發的速度緩慢。傳統的代謝疾病治療以飲食控制、移除有毒物質堆積、補充缺乏酵素或蛋白質以及小分子治療為主。近年來，基因治療的開發，讓這群疾病的治療跨入新的世紀。目前遺傳性代謝疾病上市的治療主要以慢病毒載體（lentivrius）以及反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide）以及RNA干擾治療（RNAi）為主。而腺相關病毒（adeno-associated virus）載體的治療及非病毒載體的mRNA治療，也都在進行臨床試驗。相信在不久的將來，會有越來越多的疾病，可以獲得治療。
ISSN:1028-1916
DOI:10.6320/FJM.202207_26(4).0007