促性腺激素释放激素类似物联合重组人生长激素治疗中枢性性早熟的成本-效果分析 - 杨春松; 刘佳宁; 刘峥; 曾力楠; 吴瑾; 张伶俐 (中国药房, 2025)
R956%R977.1; 目的 比较促性腺激素释放激素类似物(GnRHa)联合重组人生长激素(rhGH)(联用方案)和GnRHa单药(单用方案)治疗中枢性性早熟(CPP)的长期经济性.方法 从全社会角度出发,基于四川大学华西第二医院开展的真实世界研究,以终身高为效果指标,以2022年我国农村及城镇居民人均可支配收入(20133～49283元)作为社会意愿支付(WTP)阈值,采用成本-效果分析法比较上述两种药物方案治疗CPP女孩的长期经济性.采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性,并通过情境分析比较不同长效制剂组合方案的经济性.结果 基础分析结果显示,与单用方案相比,采用联用方案每增加CPP女孩1 cm终身高需多花费25193.49元;联用方案对于农村地区居民不具有经济性,但对于城镇地区居民具有经济性.单因素敏感性分析结果显示,对基础分析结果可能产生影响的不确定因素主要为rhGH价格、联用方案组患儿终身高、联用方案组rhGH治疗时间、单用方案组患儿终身高.概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值大于26010元/cm时,联用方案具有经济性的概率均高于单用方案.情境分析结果显示,当使用GnRHa长效制剂时,每3个月肌内注射1次的联用方案对于农村地区居民不具有经济性,但对于城镇地区居民具有经济性;当使用rhGH长效制剂时,每周皮下注射1次的联用方案对于农村地区和城镇地区居民均不具有经济性.结论 推荐家庭经济负担能力相对较强的CPP患儿在GnRHa治疗的基础上额外联用rhGH来改善终身高;应考虑治疗的获益、风险和可负担性,避免盲目追求身高增长而滥用rhGH.