自体外周血造血干细胞移植与硼替佐米联合地塞米松治疗原发性轻链型淀粉样变性的疗效和安全性比较 - 赵茜 王利平 宋萍 李锋 周小钢 于亚平 安志明 王旭丽 翟勇平 (中华血液学杂志, 2016)
目的比较大剂量马法兰预处理的自体外周血造血干细胞移植（auto-PBSCT）与硼替佐米联合地塞米松（VD方案）治疗原发性轻链型淀粉样变性的疗效和安全性。方法回顾性分析2004年9月至2012年9月38例原发性轻链型淀粉样变性患者的临床资料，其中auto-PBSCT组15例，VD组23例。结果所有患者的中位随访时间为34（1～112）个月，auto-PBSCT组为38（5～112）个月，VD组为31（1～108）个月。38例患者中15例（39.5%）获得器官缓解，auto-PBSCT组和VD组器官缓解率差异无统计学意义[33.3%（5/15）对43.5%（10/23），P=0.532]，达到器官缓解的中位时间差异有统计学意义[6（3～10）个月对3（1～6）个月，P=0.032]。两组患者的3年总生存率分别为72.0%和66.9%，预期总生存期分别为84.7个月和75.9个月（P=0.683）。auto-PBSCT组Ⅲ/Ⅳ级骨髓抑制（P〈0.001）、发热（P〈0.001）和恶心、呕吐（P=0.006）的发生率高于VD组，而肺感染（P=0.069）、血流感染（P=0.059）的发生率差异无统计学意义（P〉0.05）。结论auto-PBSCT和VD方案治疗原发性轻链型淀粉样变性患者的器官缓解率相当，生存时间无明显差异，但auto-PBSCT组不良反应更多见。