罕见病药品可及性的伦理考量与策略探索 - 李鑫; 张素雅; 马文兵; 任璐 (医学与哲学, 2024)
在罕见病药品可及性方面，我们仍面临着诸多不容忽视的伦理问题，包括企业以经济效益为导向、缺乏大规模的临床研究、医疗机构缺乏采购罕见病药品的激励机制、超说明书使用罕见病药品、资源不公平分配、支付政策不完善等伦理学问题。因此，国家应完善罕见病药品的鼓励政策，强化企业社会责任，确保药品供应稳定。尊重患者临床试验权益，保障伦理安全。医疗机构需以临床需求为导向，确保药品可及性，并规范超说明书使用，保障患者健康权。国家医保政策应关注罕见病患者，建立多方参与的保障机制，促进药品公平可及。